در پژوهشی که توسط محققین دانشگاه پنسیلوانیا و بیمارستان کودکان فیلادلفیا انجام گرفته است، با استفاده از روش ژن درمانی، بهبود قابل ملاحظه ای در بینایی پنج کودک و هفت فرد بزرگسال مبتلا به نوعی نابینایی مادرزادی (LCA) بدست آمده است.
بهترین نتایج این پژوهش در مورد کودکان تحت آزمایش بدست آمده که در مواردی پژوهشگران، نتایج بدست آمده را "خارق‌العاده" دانسته اند.
اگرچه بیماران به بینایی کامل دست نیافته‌اند، اما بینایی نیمی از آنان (۶نفر از ۱۲ نفر) تا آن اندازه بهبود یافت که دیگر نابینا به شمار نمی روند.
دکتر "آلبرت ماگویر" در این باره می گوید: "کودکانی که تحت درمان توسط ژن درمانی قرار گرفته‌اند، هم‌اکنون می توانند همانند کودکان دیگر، راه بروند و بازی کنند. آن ها حتی می توانند بدون کمک دیگران، تکالیف مدرسه خود را انجام دهند."
